A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o registro do medicamento Duvyzat (givinostate), indicado para pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD).

Estudos mostraram que o medicamento foi capaz de desacelerar a perda de capacidade motora medida pelo tempo para subir quatro degraus com preservação da função muscular. Pacientes que usaram o medicamento apresentaram uma perda de função significativamente menor em comparação com aqueles que usaram apenas o tratamento padrão, à base de corticoide.

O novo medicamento é indicado para crianças com idade igual ou superior a 6 anos, em tratamento concomitante com corticosteroides. É líquido e deve ser tomado por via oral, duas vezes ao dia. A recomendação médica é específica para cada caso e leva em conta o peso corporal do paciente.

Doença

A condição é um distúrbio degenerativo que afeta em especial a musculatura esquelética, que está presa aos ossos, além da musculatura cardíaca e o sistema nervoso.

Também conhecida como Distrofia de Duchenne, a doença é genética, ligada ao cromossomo X, degenerativa e incapacitante. O gene com defeito pode ser transmitido pelo pai ou pela mãe, sendo que as mulheres são assintomáticas. Ou seja, a doença é predominante nos meninos. Mas, ela não é necessariamente hereditária, já que pode ser resultado de uma mutação genética.

Estima-se que, a cada ano, 700 pessoas são diagnosticadas com a doença no Brasil. Os primeiros sinais costumam aparecer entre os 2 e 5 anos de idade (dificuldade para correr, pular ou levantar do chão). Entre os sintomas provocados pela Distrofia de Duchenne estão a fraqueza muscular, que piora progressivamente e afeta os movimentos voluntários e involuntários do corpo.

O problema ocorre porque o corpo não consegue produzir uma proteína essencial chamada distrofina, que atua como um “amortecedor” ou “escudo” dentro das células musculares. Sem essa proteína, as fibras musculares se tornam frágeis e se rompem facilmente a cada movimento.

Caso a doença não seja tratada, a expectativa é de que aos 12 anos a criança perca a capacidade de andar. Com o avanço da doença, os músculos respiratórios e cardíacos também são afetados, reduzindo significativamente a expectativa de vida, que geralmente não ultrapassa os 30 anos.

O diagnóstico da Distrofia de Duchenne é possível, inicialmente, com um exame clínico que pode identificar os primeiros sintomas. Caso a suspeita se fortaleça, a próxima etapa é um teste genético, para identificar os níveis do gene da distrofina, e uma biópsia muscular, que pode confirmar a morte das células da fibra muscular.

Por ser um novo medicamento, especialmente a respeito da eficácia clínica de longo prazo, o Duvyzat recebeu um termo de compromisso assinado pela Anvisa e a Empresa Multicare Pharmaceuticals Ltda. Ele permite que o produto chegue ao mercado para acesso ao tratamento enquanto novos estudos continuam gerando evidências sobre seus benefícios e riscos de longo prazo.

O uso desse recurso é comum em situações de doenças graves e sem alternativas terapêuticas adequadas. O medicamento Duvyzat já foi aprovado como tratamento para a doença em diversos países da União Europeia, Estados Unidos e Reino Unido.